Un ensayo clínico fase 1, liderado por científicos de la Universidad Standford, Estados Unidos, abrió una puerta de esperanza para niños y jóvenes afectados por gliomas difusos de la línea media, un grupo de tumores cerebrales considerados altamente letales. Este estudio emplea terapias basadas en células CAR-T, una estrategia previamente exitosa contra cánceres de la sangre, pero que hasta ahora había mostrado limitaciones en tumores sólidos.
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Los resultados preliminares son prometedores: en un grupo de 11 pacientes, el tratamiento logró reducir el tamaño de los tumores, mejorar funciones neurológicas y, en un caso extraordinario, eliminar todo rastro detectable de un glioma previamente considerado incurable.
El DIPG, uno de los subtipos de gliomas tratados en el ensayo, afecta principalmente al tronco encefálico y tiene una tasa de supervivencia a cinco años inferior al 1%. La enfermedad, que provoca discapacidades severas a medida que avanza, es extremadamente difícil de tratar debido a la resistencia a la quimioterapia, la limitada eficacia de la radioterapia y la imposibilidad de extirpar quirúrgicamente los tumores.
Cada año, en Estados Unidos se diagnostican varios cientos de casos de gliomas difusos de la línea media, con una expectativa de vida promedio de un año. Este panorama sombrío subraya la relevancia de los avances logrados en este ensayo clínico.
El tratamiento innovador desarrollado en Stanford Medicine consiste en modificar linfocitos T —células del sistema inmunitario— para que reconozcan y destruyan células tumorales. En este caso, el equipo liderado por Michelle Monje identificó un marcador llamado GD2, producido en grandes cantidades por las células tumorales de estos gliomas. A partir de ello, diseñaron células CAR-T específicas para atacar este marcador.
De los 11 pacientes tratados, nueve mostraron mejoras funcionales significativas en discapacidades relacionadas con la enfermedad. En cuatro casos, los tumores se redujeron en más del 50%, y un participante experimentó una remisión completa: su tumor desapareció en los escáneres cerebrales, y se encuentra saludable cuatro años después del diagnóstico.
La supervivencia promedio de los participantes fue de 20,6 meses, significativamente superior a la habitual en esta enfermedad. Dos pacientes superaron los 30 meses de vida, y uno de ellos sigue recibiendo dosis regulares de células CAR-T. Este joven ha recuperado capacidades como caminar y correr, y ha mejorado su audición y sentido del gusto.
Con optimismo, el paciente expresó: “Espero que aprendan de todos mis éxitos para ayudar a otros niños”.
El éxito inicial de este tratamiento contra tumores sólidos representa un avance crucial en la oncología pediátrica. Aunque se encuentra en fases preliminares, los resultados ofrecen esperanza para miles de familias que enfrentan diagnósticos devastadores y refuerzan el potencial de la biotecnología en la lucha contra el cáncer.
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